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灵活“定制”孤儿药

来源:荣格-《国际医药商情》 发布时间:2021-06-21 953
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与Quotient Sciences首席科学官Peter Scholes博士的访谈实录

对于罕见病药物,我们只需不到一半的时间就能找到适合患者使用的最佳配方。

罕见病是指那些发病率极低的疾病,大多是慢性、退行性疾病,会导致残疾等非常严重的后果,甚至危及生命。罕见病是一个全球都面临着的共同难题:诊断率低、缺医少药..... 在人口基数很大的国家,罕见病其实并不罕见,在中国,罕见病患者可能超过1600万。虽然罕见病不罕见,但真正有效的药物却“罕见”,仅有不到十分之一的罕见病患者能够获得相应的治疗。


Quotient Sciences是一家全球性的药物开发、临床药理学、临床和商业制造机构,从制剂前筛选、制剂开发、首次人体试验,到临床和商业生产服务,通过个性化和集成服务为制药和生物技术客户提供创新的定制解决方案。旗下的Translational pharmaceutical®平台集成了配方开发、实时适应性GMP生产和临床研究,以持续改进药物开发项目,已经被证明可以加快进度和降低成本。除此以外,Quotient Sciences在CDMO和CRO方面还做了很多尝试与创新。


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本期会客室,Quotient Sciences公司的首席科学官Peter Scholes博士谈到了罕见病以及药物开发人员在开发时面临的一些挑战。特别是,Scholes博士告诉我们,Quotient Sciences公司已证实了在首次人体试验中灵活地调整配方可以快速识别出“适配患者的最佳配方”。通过这种方式,Quotient Sciences可以帮助客户在平均12个月不到的时间内快速完成概念验证研究,这比行业标准时间的一半还要少。

瓷娃娃(成骨不全症)、月亮孩子(白化病)、黏宝宝(黏多糖贮积症)、不食人间烟火的孩子(苯丙酮尿症)、血友病、淋巴管肌瘤病、特发性肺动脉高压、蝴蝶结(结节性硬化症)、企鹅家族(遗传性共济失调)、尼曼匹克病、进行性肌营养不良、戈谢病……有多少人了解,这些美丽的名字背后,其实是一个个恐怖异常的“罕见病”。患者们时刻经历苦楚,面临死亡的威胁、天价的医疗费,甚至无药可医的困境。每年2月的最后一天被定为“国际罕见病日”。

Q: “孤儿药”的特别之处在哪?
Peter Scholes博士:孤儿药(orphan drug)是一种治疗罕见疾病或病症的药物,影响的人口比例很小—在美国,罕见病的感染人数不超过20万人;在欧盟,5000个人中只有不到1人感染罕见病;在全球范围内,大约有3亿多人患有一种或多种已确诊的罕见疾病,仅占全球人口的3.5%至5.9%。
由于是“少数人”的疾病,缺乏足够的市场动力来持续激励医药行业开发和生产,一些罕见疾病的治疗方法被“遗弃”或停止了。


为了鼓励行业研发,美国食品和药物管理局(FDA)出台了《罕见病药物法案》(Orphan Drug Act),欧洲在1999年通过了孤儿药条例(Orphan Drug Regulation)与之呼应,都是为了鼓励针对罕见疾病的药物研开发。全球监管框架都认识到了开发新疗法以解决未满足的罕见病临床需求的重要性。

Q: 为什么针对罕见疾病的药物开发如此重要?
Peter Scholes博士:全球监管机构正在通过加强监管支持、缩短审查时间、降低申请费用、给予市场独占期等等手段,力求推动制药和生物技术企业开发罕见病新疗法。这些激励举措已经取得了非常显著的成效。在美国,过去两年中,超过50%的新药批准是用于罕见病治疗。在欧洲,2019年EMA批准的66种新药中,有7种(约占10%)是罕见病药物。从全球的范围来看,据估计,当今正在开发的新药中约有30%集中在罕见疾病治疗领域。这是一步非常伟大的迈进!但是要满足全球患者的需求,我们还有很长的路要走。

Q: 药物开发人员在开发孤儿药时,所面临的挑战有哪些?
Peter Scholes博士:在孤儿药领域,我们最近已经看到了4个主要来自化学、制造和控制(CMC)方面的挑战,而监管部门对药物快速上市的不断鼓励支持,无疑会加剧这些挑战。
最主要的挑战是基于分子特性和患者需求,有效开发以患者为中心的剂型,尤其是考虑到许多罕见疾病将出现在儿童中这一事实。


第二个主要挑战是快速识别出最优化的药物产品,其性能最好是在启动长期的、难以招募的患者试验之前就在人体中得到证明。


此外,在这些患者试验中实施药品的定制生产和供应计划也需要仔细考虑。
最后,寻找一个长期的合作伙伴来扩大规模和进行商业化生产,但孤儿药不可避免地是一个小批量的产品,这也是一个挑战。

Q: 选择孤儿药的CDMO(定制研发生产)合作伙伴时,需要考虑的关键因素是什么?
Peter Scholes博士:虽然市场上并不缺乏CMC供应商,但您仍然需要选择一个能够提供最大灵活性和敏捷性的合作伙伴,以适应计划中不可避免的CMC局部变更,这个合作伙伴还要能带来临床和监管方面的专业知识。选择合作伙伴之前可以问问自己:“我首选的供应商能够适应变化并快速响应我的计划需求吗?”其它的关键因素一如既往地包括成本、时间和质量;然而,速度始终是罕见病CMC领域的关键驱动因素。
*CMC:Chemical, Manufacturing and Control,药品的化学、制造和控制

Q: 面对这些挑战,Quotient Sciences公司是如何应对的?
Peter Scholes博士:在罕见病药物领域,Quotient敏锐地意识到需要“start with the end in mind”(“以终为始”),即始终明确自己的最终目标。我们的方法是优先确定所需要的关键API特性数据,这样科学家就可以推荐选择适当的原料药形式,并将数据驱动的策略融入到临床前和临床药物开发中。


在Quotient,我们已经证明了在首次人体试验(FIH)中灵活地调整配方的好处,从而可以识别出“可用于患者”的配方,并能够在平均12个月的时间内完成POC(概念验证)研究,不到行业标准时间的一半。因此,我们可以在全球范围内为个性化医药产品的生产和供应方面提供独特的灵活性。

Q: 贵公司是如何做到这一点的?
Peter Scholes博士:我们通过“将实时的生产制造和临床试验整合在一起”来实现这一目标。研究可以通过简单的首次人体试验(FIH)配方快速开始,同时允许固体口服制剂的并行开发,然后将其引入FIH方案的后续部分中,无需单独的临床药代动力学(PK)桥接研究。
在FIH试验中向健康志愿者给药结束之后,可以先制作出“先导制剂”并提供给患者进行POC研究,而不需要进一步的药物开发或临床桥接工作。这非常适合罕见病的治疗,因为后续可以在对药物产品的临床性更有信心的情况下开始患者试验。


十多年来,我们在为具有挑战性的患者试验提供生产和供应链解决方案方面积累了丰富的专业知识。我们意识到在不同国家、多个研究地点招募率的不稳定会带来诸多困难,同时可能还需要基于特定的患者属性来定制药品。


为此,我们根据项目需求实现了产品生产和供应的“量身定制”,无论是“传统”的大批量制造,还是个性化的基于“每个病人”的产品制造。我们的重点是帮助客户在正确的时间将正确的产品提供给正确的患者。
展望未来,对于罕见病和孤儿药,精简和灵活的计划将是必不可少的,它可以有效并高效地推进分子从候选化合物的选择到商业化阶段的进程。鉴于它相对较低的产量和产品形式多样性的需求,灵活的生产和供应平台将是关键,而寻找合适的商业制造伙伴也将至关重要。


就像挂在Quotient Sciences 官网硕大的slogan—“理念需要成为解决方案,分子需要迅速成为治疗方法。因为人类需要快速的解决方案。”



来源:荣格-《国际医药商情》


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