2026年制药行业开局，11款明星药物能否兑现变革承诺？

当礼来在 2025 年末宣布为口服 GLP-1 药物 orforglipron 储备价值 5.48 亿美元的上市前库存时，业界读出的信号再明确不过，这家美国制药巨头正在为一场无供应限制的全面上市做最后冲刺。这一幕，恰是 2026 年全球制药行业图景的缩影——技术突破与商业博弈交织，创新疗法与监管不确定性并行

 

科睿唯安（Clarivate）近期发布了《2026 年最值得关注的药物预测》报告，遴选出 11 款有望在未来五年内成为重磅炸弹或改变治疗范式的药物，覆盖肥胖与 2 型糖尿病、肿瘤、免疫、罕见病、神经系统疾病以及蛋白降解等多个前沿领域。

 

 

这份由 160 余位分析师参与编撰、横跨 10 个综合数据库的年度报告，自 2013 年启动以来已累计推介逾 110 种药物，成为追踪制药行业创新动态的权威风向标。

 

 

Part 1

代谢领域：

口服与三靶点，两条赛道的殊途同归

 

2035 年全球肥胖症药物市场规模将攀升至 1500 亿美元，摩根士丹利的这一预测数字，足以解释为何代谢治疗领域成为本年度报告的焦点所在。

 

礼来的 orforglipron 和 retatrutide 分别代表了两条截然不同的创新路径。

 

前者是首个进入 III 期临床试验的口服非肽类小分子 GLP-1 受体激动剂，可在一天中任意时间服用，无需受进食或饮水限制。这一特性使其在用药便利性上实现了对现有口服司美格鲁肽（诺和忻）的超越。后者则需空腹服用，且服药后至少 30 分钟内不得进食、饮水或服用其他药物，导致患者依从性偏低。

 

ATTAIN-1 和 ATTAIN-2 两项 III 期临床试验的顶线数据已于 2025 年年中出炉。在 ATTAIN-1 试验中，36 mg 剂量组患者在第 72 周的体重降幅达 11.2%，54.6% 的受试者体重降低幅度达到或超过 10%。尽管 12.4% 的平均减重率略低于市场预期的 16%，这一数据仍足以支撑其监管申报。针对 2 型糖尿病适应症，礼来计划于 2026 年上半年向监管机构提交临床试验数据。

 

与 orforglipron 聚焦给药途径优化不同，retatrutide 将目光投向了药效升级。这款「三重 G」药物同时靶向 GLP-1、GIP 及胰高血糖素受体，是该机制的首款在研药物。在 II 期临床试验中，retatrutide 成为首个实现所有受试者体重降幅均达到或超过 5% 的药物。研究结果显示，受试者在治疗 48 周时平均减重达 24.2%，达到「手术级减重」（如胃旁路手术）水平，最高剂量组约 25% 的患者减重幅度达到或超过 30%。

 

2025 年 12 月公布的 TRIUMPH-4 试验顶线数据进一步印证了其潜力，在肥胖或超重合并膝骨关节炎患者中，12 mg retatrutide 组在第 68 周的体重降幅达 23.7%，WOMAC 疼痛亚量表评分改善 62.6%。这一结果意味着 retatrutide 的临床应用场景已从传统代谢领域延伸至骨关节疾病，这种跨适应症拓展能力正是三靶点机制的独特优势所在。

 

从市场前景来看，预测到 2033 年，orforglipron 在 G7 国家 2 型糖尿病及肥胖患者中的市场份额将分别达到约 3% 和 12%。2028 年后，retatrutide 有望成为肥胖药物市场的核心增长引擎，其市场拓展路径或将复刻诺和诺德从 Wegovy 到 CagriSema 的迭代模式。

 

 

Part 2

罕见病：

「孤儿」到「明星」艰难跃迁

 

全球已确诊的罕见病超过 7000 种，获得 FDA 或 EMA 批准的治疗方案仅约 500 种，悬殊的数字对比，勾勒出罕见病治疗领域亟待填补的巨大缺口。

 

 

葛兰素史克的 Exdensur（depemokimab）是首个获批用于治疗重度哮喘的超长效生物制剂，给药周期长达半年一次。相比当前市场上每月或每两个月给药一次的 IL-5 抑制剂，该药在用药便利性上具备显著优势。SWIFT-1 和 SWIFT-2 两项 III 期临床试验结果显示，Exdensur 可将重度哮喘患者的年化急性发作率降至 0.46-0.56 次/年，显著优于安慰剂组的 1.08-1.11 次/年。

 

2025 年 12 月，Exdensur 相继获得英国 MHRA 和美国 FDA 批准，用于治疗具有嗜酸性粒细胞表型的重度哮喘。

 

强生的 icotrokinra 则有望成为靶向阻断 IL-23 受体的首款获批口服肽类药物。在 III 期 ICONIC-LEAD 试验中，icotrokinra 在第 16 周的 PASI 90 应答率达 49.6%，IGA 0/1 分达标率为 64.7%，均显著优于安慰剂组。这一结果意味着该药具备成为银屑病领域临床一线口服治疗药物的潜力。

 

ICONIC-ADVANCE 1 和 ICONIC-ADVANCE 2 两项试验采用了头对头设计，对照药物是目前疗效最优的口服银屑病治疗药物颂狄多（氘可来昔替尼）。更具挑战性的是，强生在 ICONIC-ASCEND 试验中选择了与自家注射类生物制剂喜达诺（乌司奴单抗）进行头对头对照，这也是银屑病治疗领域首个采用口服药物与注射类生物制剂进行头对头对照的临床试验。

 

大冢制药的 VOYXACT（sibeprenlimab）是一款同类首创选择性 APRIL 抑制剂，有望成为 IgA 肾病治疗领域具有重大影响的疾病修饰类药物。在 III 期 VISIONARY 试验中期分析中，VOYXACT 治疗 9 个月时尿蛋白水平相比安慰剂降低 51.2%，创下目前 IgA 肾病 III 期临床试验的最佳纪录。2025 年 11 月，该药获 FDA 加速批准，用于降低存在疾病进展风险的原发性 IgA 肾病成人患者的蛋白尿水平。

 

赛诺菲的 tolebrutinib 有望成为首款获批用于治疗非复发性继发进展型多发性硬化症（nrSP-MS）的疗法。这款可穿透血脑屏障的 BTK 抑制剂，通过在中枢神经系统中达到治疗有效暴露量，直接调控 B 淋巴细胞以及疾病相关的小胶质细胞。在 III 期 HERCULES 试验中，tolebrutinib 将 nrSP-MS 患者的 6 个月确认残疾进展风险降低了 31%。FDA 已授予 tolebrutinib 突破性疗法认定和优先审评资格。

 

 

Part 3

蛋白降解剂：

攻克「不可成药」靶点的新武器

 

为攻克传统疗法难以触及的疾病，制药行业持续探索针对「不可成药」蛋白的新型策略。蛋白水解靶向嵌合体（PROTACs）与分子胶降解剂（MGDs）是该领域研究最广泛、临床进展最领先的两大技术方向。

 

根据科睿唯安旗下的综合性生命科学情报数据库 Cortellis 数据，过去 10 年间，全球范围内针对 PROTACs、MGDs 及 E3 泛素连接酶相关专利共计 717 项，其中美国机构申请 319 项（占比 44.5%），中国机构申请 265 项（占比 37%），位列全球第二。

 

 

2024 年，靶向蛋白降解剂领域的合作交易数量突破两位数，已披露的近 20 笔研究合作及早期授权交易总金额最高可达 132.5 亿美元。

 

百济神州的 BGB-16673 是一款潜在首创性蛋白降解剂，旨在促进野生型及突变型 BTK 的降解，包括那些在疾病进展中常见的耐药性突变型 BTK。在 I/II 期 CaDAnCe-101 研究中，BGB-16673 在既往接受过至少两线治疗后复发或难治的 CLL/SLL 患者中，客观缓解率达 85.3%，其中包括既往接受共价或非共价 BTK 抑制剂、BCL-2 抑制剂治疗的患者，以及伴或不伴 BTK 突变、17p 缺失、TP53 突变的患者。

 

百济神州计划基于 CaDAnCe-101 研究数据，将于 2026 年在全球范围内提交 BGB-16673 治疗慢性淋巴细胞白血病的加速批准申请，预计 2027 年实现首次获批。

 

百时美施贵宝子公司新基的 mezigdomide 是一款第二代 cereblon E3 泛素连接酶调节剂（CELMoD），可降解造血细胞发育与分化过程中的关键转录因子 Ikaros 和 Aiolos，兼具抗骨髓瘤活性与免疫刺激双重作用。作为百时美施贵宝生命周期管理战略的核心组成部分，mezigdomide 旨在替代泊马度胺，主攻骨髓瘤后期治疗线及难治性患者群体。

 

在 I/II 期 MM-001 研究中，即便对 3 种药物（免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗 CD38 抗体）产生耐药性的复发或难治性多发性骨髓瘤患者，mezigdomide 联合地塞米松的客观缓解率仍达 41%。

 

 

Part 4

女性健康：

逐渐成为研发热点

 

「女性健康」这一术语的内涵正在被重新定义，其涵盖女性特有疾病，也包括对女性影响更为显著、病理机制上与男性存在性别差异的疾病。长期以来，女性在健康研究和资金支持中未能获得平等对待，导致了性别偏见与相关疾病的认知局限。

 

卵巢癌在全球不同地区的五年净生存率差异较大，印度仅为 16%，哥斯达黎加则达到 57%。从历史来看，该疾病领域的资金投入一直不足，尤其与其高死亡率极不相称。前列腺癌每损失一人年寿命对应的平均资助额为 180 万美元，而卵巢癌仅为 9.7 万美元。2016 至 2020 年间，在全球公共及慈善机构提供的 245 亿美元癌症研究资金中，卵巢癌仅获得其中的 2.1%，即 5.25 亿美元。

 

Celcuity 公司的 gedatolisib 是一款潜在的同类首创泛 PI3K/mTOR 抑制剂，同时靶向 I 类 PI3K 家族全部四种亚型（α、β、γ、δ）及 mTOR 激酶，有望破解激素受体阳性、HER2 阴性乳腺癌患者对标准内分泌治疗耐药的难题。

 

在 III 期 VIKTORIA-1 试验中，gedatolisib 三联疗法（联合氟维司群和哌柏西利）在 PIK3CA 野生型晚期乳腺癌患者中的中位无进展生存期达 9.3 个月，相比氟维司群单药疗法的 2 个月，疾病进展或死亡风险降低 76%。这一结果为 HR 阳性/HER2 阴性晚期乳腺癌药物研发史树立了新里程碑。

 

强生的 INLEXZO（TAR-200）是首款获批的膀胱内给药系统，旨在实现细胞毒性药物吉西他滨在膀胱内的长效、持续局部释放。该药于 2025 年 9 月获 FDA 批准，用于治疗对卡介苗无反应、伴有原位癌（伴或不伴乳头状肿瘤）的高危非肌层浸润性膀胱癌。

 

在 IIb 期 SunRISe-1 试验中，INLEXZO 单药治疗的完全缓解率达 82.4%，其中 51% 的患者完全缓解状态维持至少 1 年。该给药系统可在门诊环境下完成植入操作，全程耗时不到 5 分钟，无需全身麻醉，植入后也无需即时监测。植入后，装置在膀胱内可留存约 3 周，持续释放吉西他滨。

 

Corcept Therapeutics 的 relacorilant 是一款选择性糖皮质激素受体拮抗剂，正成为铂耐药卵巢癌与内源性皮质醇增多症两大高需求领域的潜力治疗药物。在 III 期 ROSELLA 试验中，relacorilant 联合白蛋白结合型紫杉醇相比白蛋白结合型紫杉醇单药治疗，可显著延长铂耐药卵巢癌患者的无进展生存期（6.5 个月 vs 5.5 个月）和总生存期（16.0 个月 vs 11.5 个月），且未增加额外毒性。

 

 

 

Part 5

中国市场：

制造中心向创新高地迈进

 

中国大陆已成为全球制药行业的核心战略高地，正实现从「全球医药制造中心」向「本土创新策源地」的关键转型。在科睿唯安遴选的 2026 年中国市场最具潜力的 6 款药物中，4 款源自本土创新企业。

 

正大天晴和中国生物制药联合开发的安得卫（贝莫苏拜单抗）于 2024 年 4 月在中国首次获批，用于广泛期小细胞肺癌一线治疗，随后于同年 8 月、11 月进一步拓展适应症至晚期或转移性肾细胞癌一线治疗及复发或难治性转移性子宫内膜癌治疗。CAMPASS 临床试验显示，安得卫联合安罗替尼组的中位无进展生存期达 11.0 个月，显著优于帕博利珠单抗组的 7.1 个月。

 

恒瑞医药的 HRS-9531 是一款每周给药一次的 GIP/GLP-1 双重受体激动剂。在针对肥胖症的关键性 III 期临床试验中，对于超重或肥胖且伴有至少一种体重相关合并症的成年患者，经 HRS-9531 治疗 48 周后，平均减重幅度达 17.7%，较安慰剂组的减重差异达 16.3%。作为中国首款有望获批的本土自主研发 GIP/GLP-1 双重受体激动剂，HRS-9531 上市后将直接与穆峰达（替尔泊肽）争夺市场份额。

 

信立泰的信超妥（沙库巴曲阿利沙坦钙）是首款将沙库巴曲与中国本土研发的血管紧张素 II 受体拮抗剂阿利沙坦组成复方制剂的药物。该药于 2025 年 5 月在中国获批用于轻中度原发性高血压治疗。其核心差异化优势在于可降低血清尿酸水平，这一特性对合并利尿剂相关性高尿酸血症的心力衰竭患者尤为有益。

 

康方生物的依达方（依沃西单抗）是中国首款 PD-1/VEGF 双特异性抗体。III 期 HARMONi-2 试验具有里程碑意义：在 PD-L1 阳性非小细胞肺癌治疗中，该药首次实现头对头试验对帕博利珠单抗的优效性，无进展生存期达 11.1 个月，显著优于帕博利珠单抗组的 5.8 个月（风险比 0.51）。基于这一突破性数据，该药于 2025 年 4 月获国家药品监督管理局批准该适应症的一线治疗。

 

从市场基本面看，中国大陆超重或肥胖人群规模已达 6.9 亿，癌症发病率持续攀升。国家癌症中心数据显示，2022 年我国癌症发病数已达 482.47 万例，死亡数 257.42 万例。这一庞大且持续增长的治疗需求，为创新药物提供了广阔的市场空间。

 

 

Part 6

监管迷雾：

政治化 FDA 与定价压力的夹击

 

2026 年制药行业将面临前所未有的监管不确定性，其中美国市场的挑战尤为突出。

 

美国特朗普总统签署的多项行政命令直接针对制药行业，宣称旨在降低处方药价格、提升药品可及性并增强透明度。具体措施包括建立「最惠国待遇」定价机制，要求制药企业向美国市场供应药物时，定价不高于该药在其他发达国家的最低售价；扩大联邦医疗保险药品价格谈判范围；推行直接面向消费者的药品销售模式等。2025 年 9 月，辉瑞成为首家同意最惠国待遇定价机制的企业。

 

《通胀削减法案》的核心条款于 2025 年逐步落地执行。2024 年首轮联邦医疗保险 Part D 药物定价谈判已创下行业先例，强生旗下抗凝血药物拜瑞妥（利伐沙班）的降价幅度高达 60%。科睿唯安的专项研究显示，医疗支付方普遍预期，未来同一治疗类别中，参与谈判药品与非谈判药品的联邦医疗保险净采购价将逐步趋于一致。

 

FDA 内部领导层变动、资深咨询委员会成员被解雇及大规模员工离职，进一步加剧了监管环境的不确定性。政治因素对科学研究优先级的干预正引发行业的普遍担忧，例如生物医学高级研究与发展管理局突然终止 22 项 mRNA 疫苗相关合同及投资。

 

FDA 已在全机构范围内部署生成式人工智能工具，以加速科学审查进程。尽管此举有望缩短审批周期，但也为制药行业带来新的挑战，企业需提前准备应对 AI 生成的审查结论、确保申报材料格式符合 AI 可读性要求，并预判审查动态变化，而这一切均发生在「AI 工具的监管规则与沟通机制尚未明确」的大背景下。

 

 

Part 7

展望 2026：

机遇与挑战并存的关键之年

 

科睿唯安生命科学与医疗健康事业部总裁 Henry Levy 表示：「2026 年制药行业格局将同时呈现前所未有的创新活力与日益加剧的复杂性。从代谢性疾病到罕见病，再到精准疗法领域，预判新兴趋势、洞悉患者需求与市场动态变化的能力至关重要。」

 

报告强调，2026 年制药行业需锚定六大战略核心——

 

1. 在肥胖、肿瘤等拥挤赛道，竞争优势的核心是证明真实世界疗效、卓越的耐受性、给药便利性及卫生经济学价值；

2. 罕见病商业化需构建区别于传统模式的患者导向体系；中国大陆既是核心商业市场，也是新兴创新源头，需同步布局合作与竞争策略；

3. 突破性给药系统正成为疗法差异化与市场渗透的关键；

4. 企业需构建组织级能力以应对全球多地区的差异化监管路径；

5. 借力 AI 加速决策制定，将耗时的人工分析转化为快速、来源可验证的洞察观点。

 

 

荣格医药商情也观察到，这 11 款药物所折射的行业动向，既彰显了制药行业在多个前沿治疗领域的开拓进取之势，也证明了行业在日趋严峻的商业与监管环境中稳健突围的实力。

 

2026 年的制药行业，站在卓越创新与复杂挑战并存的关键节点。这 11 款「明星药物」能否兑现变革承诺，我们拭目以待。

 

 

来源：国际医药商情

作者：John Xie