九天生物创新AAV眼科基因治疗药物SKG0106获FDA批准开展临床试验

2023年7月3日，九天生物（Skyline Therapeutics）宣布，其创新的AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验（IND）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，即将开展针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的I/IIa期临床试验。

SKG0106眼内注射溶液是九天生物自主研发的新型AAV载体，携带编码独特的抗VEGF蛋白的转基因序列，通过单次玻璃体腔注射导入眼内，高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性的作用。在全面深入的临床前研究中，SKG0106显示出卓越的靶组织趋向性、转导性和生物分布，以及单次玻璃体注射后高效持久抑制眼内新生血管生长的疗效及良好安全性。

支持SKG0106的IND申报及临床研究的药物由九天生物全自有的先进AAV基因治疗平台完成工艺开发和GMP生产。该平台拥有完整的质粒、细胞和病毒载体工艺开发、分析开发和GMP生产及质控体系，为公司研发管线项目临床前和临床研究提供高质量的基因治疗药物。

SKG0106眼内注射溶液

SKG0106眼内注射溶液是一款眼科基因治疗在研新药，由新型重组腺相关病毒(AAV)衣壳和独特设计的抗新生血管生长的治疗性转基因组成，在全面充分的临床前研究中，SKG0106通过单次玻璃体腔注射递送至眼内，在转导视网膜细胞后持续表达抗新生血管生长的基因产物，有效阻断眼内新生血管增生，抑制血管渗漏和视网膜水肿，从而减缓nAMD疾病进展。