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- 制药企业：Jazz Pharmaceuticals：
- 新药名及其适应症：Vyxeos：用于治疗两种急性骨髓性白血病（AML）
疾病介绍：
AML是一种病发于骨髓，进展快速的癌症。根据美国国家癌症研究所（National Cancer Institute）估计，全美今年将有超过21000个新病例，并有超过10000名患者死于该疾病。在所有AML患者中，有8%-10%的患者属于“化疗或放疗有关的AML”（T-AML），另外有部分患者由于血液疾病和其他癌细胞的突变，会出现“骨髓增生异常相关变化的AML”（AML-MRC）。这两类患者的预后极不乐观，预期存活时间非常短。因此，他们也急需全新的治疗手段。
药物介绍：
由Jazz Pharmaceuticals带来的Vyxeos是一款复方脂质体注射剂，由柔红霉素（daunorubicin）和阿糖胞苷（cytarabine）两款药物以44mg/100mg的比例组合而成。这款疗法由于其创新性和潜在的治疗前景，得到了业界的普遍好评。先前，它曾获得美国FDA颁发的孤儿药资格、突破性疗法认定、以及快速通道资格。自启动滚动新药申请后，这款疗法又获得了优先审评资格。
在一项有309名患者参与的临床试验中，Vyxeos的安全性与疗效得到了验证。这些招募的患者均为新近诊断的T-AML或AML-MRC患者，他们随机被分为两组，一组接受Vyxeos的治疗，一组接受阿糖胞苷与柔红霉素的直接治疗（经典的7+3疗法）。试验表明，接受Vyxeos治疗的患者，中位总生存期达到了9.56个月，较对照组的5.95个月有显着提高。它的安全性也得到了充分的评估。综合这些数据，美国FDA批准让这款突破性疗法上市。
“针对特定高风险的AML患者群体，Vyxeos是首款获批的疗法。”美国FDA肿瘤卓越中心与药物评估和研究中心下属血液学和肿瘤学产品办公室的Richard Pazdur博士说道：“Vyxeos将两种常见的化疗疗法组合到一起，比起它们的单独使用，能帮助一些患者活得更久。”
“Vyxeos是40多年来，针对这些患者群体的首个全新化疗突破，” Jazz Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官Bruce Cozadd先生说道：“我们承诺解决血液癌症群体的未满足需求，美国FDA对Vyxeos的批准也反映了这一点。”
“Vyxeos是针对这一患者群体，首个在随机的3期临床试验中，较标准疗法显着延长总体生存期的化疗方案。” Moffitt癌症中心的恶性血液学系主任Jeffrey E. Lancet博士说：“这些患者的预后都很差，美国FDA的批准带来了一项受欢迎的治疗新进展。”
- 制药企业：Gilead Sciences
- 新药名及其适应症：Epclusa（sofosbuvir 400mg/velpatasvir 100mg）：用于治疗丙肝/艾滋病毒共感染（HCV/HIV co-infection）患者。
疾病介绍：
世界卫生组织公布的数据表明全世界有大约230万丙肝/艾滋病毒共感染患者。这些患者与丙肝病毒单一感染患者相比，更容易出现与肝脏相关的死亡，非肝脏器官失常，以及更高的总死亡率。虽然如今对HIV的治疗手段已经非常有效，但是HIV感染仍然会增加丙肝患者中肝脏纤维化和肝硬化的风险。
药物介绍：
Gilead公司的Epclusa是一种由已被批准的丙肝重磅药物Sovaldi（sofosbuvir）和创新药velpatasvir组成的每日一次的口服药片。其中，sofosbuvir是一种NS5B多聚酶核苷抑制剂，而velpatasvir为泛基因型的丙肝病毒非结构蛋白5A（NS5A）的抑制剂。
Epclusa获得FDA的批准是基于名为ASTRAL-5的开放标签，临床3期试验结果。在这项临床试验中，106名丙肝病毒(含1~4亚型）与HIV共感染患者接受了为期12周的Epclusa治疗。这些患者一直在持续接受抗病毒疗法。试验结果表明，95％(101/106)的患者达到了试验的主要终点，在接受治疗12周之后体内的丙肝病毒负担达到无法测出的水平。同时Epclusa在丙肝/艾滋病毒共感染患者身上表现出的安全性与丙肝病毒单一感染患者类似。最常见的副作用为疲惫(22%)和头痛(10%)。
“丙肝病毒共感染仍然是导致艾滋病毒感染患者死亡的重要原因。这项扩展使用范围的决定让Epclusa给共感染患者提供了一种他们急需的每日一次的泛基因型丙肝疗法。而且这种疗法可以与广泛使用的抗病毒疗法配合使用，”科罗拉多大学(University of Colorado)医学院的医学教授兼丹佛健康医疗中心(Denver Health Medical Center)传染病部负责人David Wyles博士说：“Epclusa给治疗丙肝/艾滋病毒共感染患者的医生们一个新的重要治疗选择。”
- 制药企业：艾伯维（AbbVie）
- 新药名及其适应症：Mavyret（glecaprevir / pibrentasvir），治疗所有6种亚型的慢性丙肝患者。
疾病介绍：
据世界卫生组织统计，全球约有7100万名丙肝患者，数据触目惊心。这种传染性疾病会引发肝脏炎症，让肝脏失去正常功能，或是出现衰竭。部分慢性丙肝患者还会出现肝癌等严重症状，导致死亡。从病毒本身的基因型来区分，丙肝一共有6种亚型。知道患者患有哪种类型的丙肝，是正确治疗的关键。
药物介绍：
近期，不少泛基因型丙肝新药陆续出炉，可治疗所有6种亚型的丙肝。由艾伯维带来的Mavyret就是这样一款新药。它由两种主要成分组成，一种是glecaprevir（100mg），用于抑制NS3/4A蛋白酶；另一种是pibrentasvir（40mg），抑制NS5A。这款新药每日只需服用一次，且不需要额外使用利巴韦林（ribavirin），就能起到泛基因型的丙肝治疗效果。之前，这款新药曾获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，以及优先审评资格。
在一项约有2300名患者参与的大型临床试验中，Mavyret的安全性与疗效得到了评估。研究人员发现，接受Mavyret治疗的患者在治疗结束后的12周，血液中无法检测到病毒存在的患者比例高达92%-100%！这表明患者的丙肝感染已被治愈。这款新药的常见副作用是头疼、疲劳、以及恶心。基于这些良好的数据，美国FDA决定批准它上市。
“这一批准为许多患者提供了更短的治疗周期，也为那些在直接抗病毒疗法中没有取得效果的1型丙肝患者提供了新的治疗方案。”FDA药物评估和研究中心下属抗微生物产品办公室主任Edward Cox博士说。
“Mavyret让医生与患者有了全新的治疗方案。它高度有效，有潜力在短短8周之内治愈大部分丙肝患者，而不用考虑病毒的基因型。”艾伯维的研发执行副总裁兼首席科学官Michael Severino博士说：“Mavyret的批准表明了艾伯维的一贯承诺，即推进科学，满足医疗需求，为患者带来全新的治愈手段。”
- 制药企业：Vertex Pharmaceuticals公司
- 新药名及其适应症：KALYDECO(ivacaftor)，治疗携带5种特定CFTR基因突变之一的囊性纤维化(cystic fibrosis，CF)患者
疾病介绍：
囊性纤维化是罕见的单基因遗传病，由囊性纤维化跨膜电导调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator，CFTR）基因突变引起的蛋白功能异常，导致粘液在肺部和其他器官中积累，导致感染，损伤和呼吸衰竭。1989年，CFTR基因被成功发现，现在已知该基因约有2000种突变，其中127种驱动突变会导致CF，因此需要多种药物来有效治疗该疾病。据估计，全球约有70000名CF患者，其中近30000病例发生在美国。
药物介绍：
Vertex已经为囊性纤维化患者带来了第一个针对其基因突变的药物。2012年，Kalydeco(ivacaftor)获得美国FDA批准上市。Ivacaftor是一种CFTR增效剂，旨在通过增加细胞表面CFTR蛋白的门控活性（离子跨膜的能力）来增加缺陷型CFTR蛋白的功能。Ivacaftor是一种靶向CFTR蛋白的小分子，CFTR蛋白是一种跨越细胞膜的氯离子通道。很多CFTR基因突变会导致CFTR氯离子通道的开放机率变小，从而影响氯离子的流动。Ivacaftor与CFTR蛋白结合的后果是增加CFTR氯离子通道开放的机率，从而恢复氯离子的流动平衡。但是ivacaftor并不是对所有CFTR基因变异都有效，比如有些基因变异导致CFTR蛋白缺失或者CFTR离子通道变窄。这些缺陷无法通过ivacaftor来弥补。所以CF患者需要进行基因检测来判定他们携带的CFTR基因突变是否适合使用ivacaftor疗法。
FDA此次批准的5种突变类型包括2789+5G—>A、3272-26A—>G、3849+10kbC—>T、711+3A—>G，以及E831X。Ivacaftor单一疗法对携带这5种基因突变之一患者的疗效在近日结束的名为EXPAND的临床3期试验中得到了检验。Ivacaftor达到了该试验的主要终点并且表现出良好的耐受性。
“在KALYDECO作为第一种治疗CF病因的疗法获得批准以来的5年里，我们一直不懈地为将这一重要疗法带给能够从中获益的患者而努力。”Vertex的执行副总裁和首席医学官Jeffrey Chodakewitz博士说：“我们将继续向这一目标努力，直到所有CF患者都有一款治疗他们特定基因突变的药物。”