三项间充质干细胞临床试验取得突破性进展

慢性疾病不仅破坏患者的健康系统，还影响患者的生活质量。仅仅在德国，大约有40％的人口患有至少一种慢性疾病。严重的包括：糖尿病足溃疡（DFU）﹑慢性静脉溃疡(CVU)及营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）。当中营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）为遗传基因缺陷疾病。迄今为止，仍未有医疗方法。

海德堡的生物制药公司利用高纯度ABCB5阳性间充质干细胞治疗这三种疾病。临床试验的突破性进展，可望为患者的生活质量带来极大的改善。

RHEACELL 首席执行官Dr. Christoph Ganss

糖尿病足溃疡（DFU）及慢性静脉溃疡(CVU)的患者腿上常常带有伤口，且多年不能愈合。这些不能愈合的伤口使患者疼痛﹑行动不便。伤口不愈合亦增加感染风险，对患者身心造成极大困扰。

慢性静脉溃疡 (CVU) 主因是由于下肢静脉功能不全，导致静脉血流异常引起的静脉高压导致下肢静脉性溃疡。慢性静脉溃疡 (CVU)引致的伤口不但疼痛非常，而且直至现时为止除了创面护理和使用弹力绷带外，并没有其他治疗方法，严重者更要做手术截肢。

这三种疾病中，最严重的是营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）。此为遗传基因缺陷疾病。受影响的人们被称为“蝴蝶宝贝”，因为他们的皮肤像蝴蝶的翅膀一样脆弱。即使是最轻微的摩擦或压力也会导致皮肤脱落﹑起泡和溃疡，有时甚至造成无法治愈的伤口。严重情况可致婴儿早期死亡。

专门从事干细胞治疗研究的RHEACELL公司在这三项的临床试验中，已成功证明ABCB5阳性间充质干细胞（ABCB5 + MSC）的功效和安全性，并收集了数据。

三项均为IIa阶段多中心临床试验。其中糖尿病足溃疡（DFU）及慢性静脉溃疡(CVU)的研究在德国与多家医院合作进行。营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的研究则在全球各地，包括美国，英国，奥地利，法国，意大利和德国进行。

RHEACELL 首席执行官Dr. Christoph Ganss 对试验有如此正面的结果表示振奋：“在这些临床试验中，成功地表明高纯度ABCB5阳性的间充质干细胞与免疫系统发生局部相互作用，从而使慢性不愈伤口愈合。在临床试验过程中，大约80％患者的伤口平均愈合了72% - 82％，某些患者的伤口甚至完全愈合。”

营养不良型大疱性表皮松解症（RDEB）的临床试验也显示出积极的结果：由于ABCB5阳性间充质干细胞独特的抗炎作用，干细胞疗法能够显着降低疾病活动性，改善局部伤口状况，从而显着改善患者的总体疾病状况。

临床试验所採用的ABCB5阳性间充质干细胞由TICEBA以专利技术生产而成。通过这项专利技术，高纯度的干细胞可以大量繁殖和分离，从而作为高纯度，均质的细胞治疗药物。而用这项专行技术生产出来的干细胞称为（H.F.M干细胞，高效能干细胞）。 ABCB5 阳性间充质干细胞被归类为新型细胞治疗品（ATMP），根据《德国药品法》（AMG）§13第1条在GMP控制下生产。

在证明干细胞的安全性和有效性后，RHEACELL将开展下一阶段的试验，此阶段试验将涉及更多患者数据，以开发干细胞药物。以上研究的最终结果有望在未来几周内发布。

德国维尔茨堡大学医学院负责研究治疗糖尿病足溃疡（DFU）及慢性静脉溃疡(CVU)的医生A. Kerstan 表示：“患有慢性不愈伤口的病人长期忍受伤口疼痛﹑行动不便。这些患者需要的是在可靠的科学基础上开发和验证的新疗法。干细胞可以为这些患者带来至关重要的改变。 这些研究结果可望为患者带来希望，让患者重拾正常无痛的生活。我们应该抓住这良机。”

下一步：开发基于此干细胞的药物

RHEACELL致力于基于ABCB5+间充质干细胞技术为平台的药物开发。该研究项目的核心目标是寻找出创新疗法，并通过临床研究将其核实。最终用有效并可行的治疗方案，为现阶段无法治愈或治疗方式受限的疾病提供新选择。

RHEACELL 持有波士顿儿童医院及美国哈佛大学医学院的多项独家专利，并以此为开发干细胞药物的基石。作为RHEACELL的科学顾问Prof. Dr. Markus Frank，除担任哈佛医学院儿科和皮肤病学教授外，亦是长期从事干细胞研究工作的专家。

RHEACELL 从事着多项国内及国际认可的临床研究。在欧盟，用于大疱性表皮松解症（RDEB）及角膜缘干细胞缺乏症（LSCD）的药物已获得欧盟药品管理局（EMA）孤儿药（针对罕见疾病的药物）的地位；在美国食品和药物管理局（FDA），上述两种药物除作为孤儿药以外，更进入“快速通道”，加速其审批及处理流程。

RHEACELL是Müller Holding和TICEBA的合资公司。RHEACELL开发研究计划获得Müller Holding六千万欧元资本以及TICEBA的科学，专利技术和监管专业知识支持。

RHEACELL当前正积极寻找投资者或合作伙伴，为下一个的临床试验开发作准备，目标是取得市场许可，将药物带入市场。

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本文来源：RHEACELLGmbH&Co.KG